L’impératif moral du rapport coût-efficacité
Le rapport coût-efficacité est l’une des questions les plus importantes d’un point de vue moral dans le domaine de la santé mondiale. Cette affirmation en surprendra plus d’un, car les conversations sur l’éthique de la santé mondiale se concentrent généralement sur des questions morales plus traditionnelles telles que la justice, l’égalité et la liberté. Bien que ces questions soient également importantes, elles sont souvent éclipsées par le rapport coût-efficacité. Dans cette note, j’expliquerai comment cela se produit et ce que cela signifie pour la santé mondiale.
L’importance du rapport coût-efficacité tient au fait qu’il varie considérablement d’une intervention à l’autre. Commençons par un exemple simplifié pour montrer comment cela devient une considération morale. Supposons que nous disposions d’un budget de 40 000 dollars que nous pouvons dépenser comme bon nous semble pour lutter contre la cécité. Nous pourrions par exemple fournir des chiens d’aveugle aux personnes aveugles aux États-Unis pour les aider à surmonter leur handicap. Cela coûte environ 40 000 dollars en raison de la formation requise pour le chien et son destinataire.a Une autre option consiste à financer des opérations chirurgicales pour inverser les effets du trachome en Afrique. Cela coûte moins de 20 dollars par patient guéri.1 Il y a beaucoup d’autres options, mais pour simplifier, nous nous contenterons de ces deux-là.
Nous pourrions donc utiliser l’ensemble de notre budget pour fournir un seul chien d’aveugle, aidant ainsi une seule personne à surmonter les défis de la cécité, ou nous pourrions l’utiliser pour guérir plus de 2 000 personnes de la cécité. Si nous pensons que les gens ont une valeur morale égale, alors la deuxième option est plus de 2 000 fois meilleure que la première. En d’autres termes, la première option gaspille environ 99,95 % de la valeur que nous aurions pu produire.
Cet exemple illustre l’idée de base, mais il est également irréaliste à plusieurs égards. Tout d’abord, il est rare que des traitements aux États-Unis soient échangés contre des traitements ailleurs. Un budget de santé est normalement plus restreint que cela, avec la contrainte de n’être dépensé que pour les habitants d’un pays riche particulier, ou que pour les habitants d’une catégorie désignée de pays pauvres. Deuxièmement, nous disposons souvent d’un éventail d’options. Troisièmement, et c’est le plus important, la catégorie d’interventions considérée est souvent suffisamment large pour qu’il soit difficile d’effectuer des comparaisons directes entre les effets de deux interventions.
Les économistes de la santé et les philosophes de la morale ont une réponse à la troisième de ces questions. Ils utilisent des mesures des bénéfices pour la santé qui sont suffisamment puissantes pour pouvoir comparer les valeurs de deux bénéfices pour la santé. La mesure standard en matière de santé mondiale est l’année de vie ajustée de l’incapacité (AVAI). Elle mesure la dépréciation des états de santé en termes de nombre d’années de vie perdues en raison de l’état de santé, plus le nombre d’années vécues avec un handicap multiplié par un nombre représentant la gravité du handicap. Par exemple, une maladie entraînant un décès prématuré de 5 ans et une surdité pendant les 10 dernières années serait évaluée à AVAI.
Il existe un certain nombre de complications et de choix concernant le calcul des AVAI, qui donnent lieu à un certain nombre de versions subtilement différentes des AVAI et des unités très similaires appelées AVPQ (ou QALY). La question principale est de décider comment pondérer la gravité moyenne d’un handicap donné. Il faut aussi considérer les taux d’actualisation et les pondérations en fonction de l’âge.
Différents choix raisonnables sur ces paramètres peuvent modifier le nombre d’AVAI associées à une pathologie de quelques pour cent ou d’un facteur allant jusqu’à deux. Les AVAI ne doivent donc être considérées que comme une mesure approximative de la dévalorisation des différentes affections. On pourrait penser qu’une mesure aussi grossière n’a guère d’utilité. Cela serait vrai si la différence de coût-efficacité entre les interventions était également d’un facteur de deux, mais comme elle est souvent d’un facteur de cent ou plus, une mesure approximative est parfaitement adéquate pour effectuer les comparaisons les plus importantes.
Abordons maintenant ces trois enjeux en examinant un exemple concret de financement de la prévention ou du traitement du VIH et du sida. Considérons quatre types d’intervention : le traitement chirurgical du sarcome de Kaposi (maladie définissant le sida), la thérapie antirétrovirale pour combattre le virus chez les personnes infectées, la prévention de la transmission du VIH de la mère à l’enfant pendant la grossesse, la distribution de préservatifs pour prévenir la transmission de manière plus générale, et l’éducation des groupes à haut risque tels que les travailleurs du sexe. Au départ, il n’est pas évident de savoir laquelle de ces interventions on devrait financer, et on pourrait supposer qu’elles sont à peu près d’égale importance. Toutefois, le répertoire le plus complet sur le rapport coût-efficacité dans le domaine de la santé mondiale, Disease Control Priorities in Developing Countries 2nd edition (ci-après DCP2 ; Les priorités de contrôle des maladies dans les pays en développement 2ème édition), énumère leur rapport coût-efficacité estimé comme suit :2

Notez les écarts importants entre l’efficacité de chaque type d’intervention. Le traitement du sarcome de Kaposi n’est pas visible sur le graphique à cette échelle, mais cela en dit plus sur la qualité des autres interventions que sur celle de ce traitement : le rapport coût-efficacité du traitement du sarcome de Kaposi est considéré comme acceptable dans un pays riche. On estime que la thérapie antirétrovirale est 50 fois plus efficace que le traitement du sarcome de Kaposi ; la prévention de la transmission pendant la grossesse est 5 fois plus efficace que cette dernière ; la distribution de préservatifs est environ 2 fois plus efficace que la prévention de la transmission pendant la grossesse ; et l’éducation des groupes à haut risque est environ 2 fois plus efficace que la distribution des préservatifs. Au total, on estime que la meilleure de ces interventions est 1 400 fois plus efficace que la moins bonne, soit plus de 1 400 fois plus efficace qu’elle n’aurait besoin de l’être pour être financée dans les pays riches.
Cet écart s’accentue encore si l’on compare les interventions ciblées sur différents types de maladies. Le DCP2 comprend des estimations du rapport coût-efficacité pour 108 interventions sanitaires, qui sont présentées dans le tableau ci-dessous, du moins efficace au plus efficace.3

Cet échantillon plus large d’interventions est encore plus disparate en termes de coût-efficacité. L’intervention la moins efficace analysée reste le traitement du sarcome de Kaposi, mais il existe aussi des interventions jusqu’à dix fois plus rentables que l’éducation des groupes à haut risque. Au total, les interventions se répartissent sur plus de quatre ordres de grandeur, allant de 0,02 à 300 AVAI pour 1 000 dollars, avec une médiane de 5. Ainsi, transférer des fonds de l’intervention la moins efficace à l’intervention la plus efficace produirait un bénéfice environ 15 000 fois supérieur, et même un transfert de fonds de l’intervention médiane à l’intervention la plus efficace produirait un bénéfice environ 60 fois supérieur.
On peut également constater qu’en raison de la distribution asymétrique, les interventions les plus efficaces produisent un nombre disproportionné de bénéfices. Selon les données du DCP2, si nous financions toutes ces interventions de la même manière, 80 % des bénéfices seraient produits par les 20 % d’interventions les plus efficaces.
Il convient de noter qu’il ne s’agit que d’estimations du rapport coût-efficacité et que la variance entre les valeurs réelles sous-jacentes du rapport coût-efficacité peut être moindre. Toutefois, même si les interventions les plus efficaces sont dix fois moins efficaces que ne le suggèrent ces chiffres et que les moins efficaces sont dix fois meilleures qu’elles ne le paraissent, il y aurait encore un facteur de 150 entre elles.
De plus, il existe des interventions sanitaires encore plus efficaces que toutes celles étudiées dans le DCP2. Prenons par exemple les progrès réalisés pour sauver les vies perdues à cause des maladies évitables par la vaccination, de la diarrhée, du paludisme et de la variole, résumés dans le graphique suivant :c

Dans tous les cas, nos interventions ont permis de réduire le nombre de décès d’au moins 2,5 millions par an. Pour aider le lecteur à comprendre l’ampleur de ces réalisations, j’ai ajouté une dernière barre indiquant le nombre moyen de décès annuels dus aux guerres et aux génocides au cours du 20e siècle (2,3 millions). Ainsi, pour chacune de ces quatre maladies, nos interventions sanitaires sauvent plus de vies qu’une paix mondiale durable n’en sauverait.
De plus, ces progrès ont été réalisés à très peu de frais. Par exemple, dans le cas de la variole, le coût total de l’éradication a été d’environ 400 millions de dollars.4 Étant donné que plus de 100 millions de vies ont été sauvées jusqu’à présent, cela revient à moins de 4 dollars par vie sauvée, ce qui est nettement supérieur à toutes les interventions prévues dans le cadre du DCP2. En outre, l’éradication a également permis d’économiser des sommes considérables. Dans les pays en développement, environ 70 millions de dollars étaient dépensés chaque année pour la vaccination et le traitement de routine de la variole, et plus de 1 000 millions de dollars étaient perdus chaque année en raison de la baisse de productivité.5 Même aux États-Unis, la vaccination et la veille antivarioliques coûtaient 150 millions de dollars par an avant l’éradication.6 Le programme d’éradication a donc sauvé plus de vies par an que les guerres en ont coûté, tout en économisant de l’argent tant pour les donateurs que pour les bénéficiaires, en remboursant la totalité de ses coûts en quelques mois. Il constitue une excellente preuve de l’efficacité de la santé mondiale en termes de coûts.
Dans ces exemples, nous avons vu à quel point le rapport coût-efficacité peut varier dans le domaine de la santé mondiale. L’intervention la moins efficace dans le cas du VIH/SIDA produit moins de 0,1 % de la valeur de l’intervention la plus efficace, et si nous voulons examiner différents types de maladies, cette fraction tombe à moins de 0,01 %. Ignorer le rapport coût-efficacité ne signifie donc pas perdre 10 ou 20 % de la valeur potentielle qu’un budget de santé aurait pu obtenir, mais peut facilement signifier perdre 99 % ou plus. Même le choix de l’intervention médiane peut entraîner la perte de 85 % de la valeur potentielle.
Concrètement, cela peut signifier des centaines, des milliers, voire des millions de décès supplémentaires dus à une mauvaise priorisation. Dans les contextes où il ne s’agit pas de vie ou de mort, cela signifie que des milliers ou des millions de personnes souffrent de maladies invalidantes non traitées.
Même lorsque d’autres enjeux éthiques liés à la santé mondiale sont très importants en termes absolus, ils sont généralement beaucoup moins importants que cela. Par exemple, il peut être pire, pour des raisons d’équité, de traiter un million de personnes dans une ville relativement riche que de traiter le même nombre de personnes réparties entre la ville et des zones rurales relativement plus pauvres. Toutefois, la situation n’est pas beaucoup plus défavorable – on ne perd pas 99 % de la valeur.
Apprendre à correctement prendre en compte ces autres enjeux éthiques dans notre prise de décision est un problème important et difficile, mais nous échouons actuellement à résoudre un problème beaucoup plus fondamental, plus évident et plus important : choisir d’aider plus de personnes plutôt que moins de personnes, afin de produire un bénéfice plus important pour la santé.
Certaines personnes ne considèrent pas du tout le rapport coût-efficacité comme un enjeu éthique car sa simplicité semble en faire une question de pure mise en œuvre. C’est une erreur. Les personnes qui décident de l’utilisation des budgets de santé ont entre leurs mains la vie ou les moyens de subsistance de nombreuses autres personnes. Ils prennent littéralement des décisions de vie ou de mort. La plupart des décisions de ce type ne tiennent pas suffisamment compte du rapport coût-efficacité. En conséquence, des milliers ou des millions de personnes meurent alors qu’elles auraient pu vivre. Un petit nombre est sauvé au détriment du plus grand nombre. Ces décisions sont généralement prises par ignorance de l’importance du rapport coût-efficacité plutôt que par préjugé, mais les effets sont tout aussi graves.
Certains objectent que les conséquences ne sont pas la seule chose qui compte. Par exemple, certains pensent que le fait d’agir de manière vertueuse ou d’éviter de violer des droits est également important. Cependant, toutes les théories éthiques plausibles soutiennent que les conséquences sont un élément important de la prise de décision morale, en particulier lorsqu’il s’agit de situations de vie ou de mort, ou de situations affectant des milliers de personnes. En effet, c’est précisément dans ce type de cas que l’on pense qu’il peut même devenir admissible de violer des droits. Cependant, dans les cas considérés, il n’y a même pas de conflit entre produire un bien plus grand et agir de manière vertueuse ou éviter de violer les droits des personnes. Les conséquences sont donc d’une grande importance morale, sans qu’aucun facteur moral sérieux ne compte dans le cas contraire. Les partisans de toutes les théories éthiques devraient donc s’accorder sur l’importance morale du financement des interventions les plus efficaces.
Les gens peuvent également se soucier des choix particuliers qu’implique l’estimation des bénéfices des différentes interventions de santé. Par exemple, ils peuvent être en désaccord sur la pondération des handicaps, sur la façon d’obtenir cette pondération, sur l’actualisation des bénéfices de santé, sur la pondération des bénéfices en fonction de l’âge des bénéficiaires, ou sur la nécessité de prendre en compte d’autres enjeux telles que l’égalité. Cependant, rien de tout cela ne s’oppose vraiment à l’idée clé de cette note. En effet, je partage personnellement plusieurs des ces préoccupations, mais comme mentionné précédemment, les choix pratiques auxquels nous sommes confrontés impliquent souvent des facteurs de dix ou plus entre les différentes interventions, de sorte qu’aucune des modifications mentionnées ici ne changerait beaucoup les classements. Les personnes qui se préoccupent des détails de la mesure du rapport coût-efficacité devraient se joindre à la communauté du rapport coût-efficacité pour améliorer ces mesures, plutôt que de jeter le bébé avec l’eau du bain et d’entraîner des milliers de morts inutiles.
Une autre raison pour laquelle les gens peuvent initialement se méfier de la priorisation basée sur le rapport coût-efficacité est qu’ils la confondent avec l’analyse coût-bénéfice (ACB). Cette dernière est une méthode économique de priorisation qui consiste à déterminer les avantages pour chaque personne en fonction du nombre de dollars qu’elle serait prête à payer, à les additionner, puis à les diviser par les coûts totaux afin d’obtenir un rapport coûts-avantages en unités de dollars par dollar. Cette méthode est suspecte sur le plan éthique, car elle considère que les avantages accordés aux personnes (ou groupes) riches valent plus que des avantages comparables accordés aux personnes (ou groupes) plus pauvres, étant donné que les riches sont prêts à payer davantage pour un avantage donné.
Cependant, le rapport coût-efficacité dont j’ai parlé dans cette note est très différent, et il s’agit d’un type d’analyse connu sous le nom d’analyse coût-efficacité (ACE). Cette analyse ne convertit pas les bénéfices en dollars, mais fournit simplement une mesure brute des bénéfices en unités telles que les AVAI par dollar, ou les vies sauvées par dollar. Ainsi, la richesse des bénéficiaires n’entre pas en ligne de compte dans l’analyse et celle-ci ne privilégie pas les interventions qui favorisent les riches.
Les gens peuvent continuer à se méfier du rapport coût-efficacité, car il établit un lien entre les dollars et la santé (voire la vie elle-même). Faire des compromis entre des valeurs dites sacrées, comme la vie, et des valeurs non sacrées, comme l’argent, pose un problème moral à de nombreuses personnes. Cependant, l’analyse coût-efficacité ne prévoit pas de tels compromis. Au lieu de cela, il y a une contrainte budgétaire d’un nombre fixe de dollars. Le rapport coût-efficacité permet de voir quel bénéfice pourrait être produit de manière causale si cet argent était dépensé pour différentes interventions – par exemple, sauver mille vies ou en sauver dix mille. La seule comparaison qui est faite est entre ces bénéfices. La question de savoir s’il vaut ou non la peine de dépenser le budget pour sauver dix mille vies ne fait pas partie de l’analyse.
Dans de nombreux cas, ignorer le rapport coût-efficacité dans le domaine de la santé mondiale revient à perdre la quasi-totalité de la valeur que nous pourrions créer. Il existe donc un impératif moral de financer les interventions les plus efficaces. Il ne s’agit pas simplement de mettre en œuvre les interventions actuelles de la manière la plus efficace possible, car les améliorations qu’on peut obtenir dans le cadre d’une seule intervention sont relativement faibles. Il ne s’agit pas non plus d’effectuer des mesures rétrospectives du rapport coût-efficacité des interventions qu’on finance dans le cadre de l’évaluation des programmes. Il s’agit plutôt de rechercher activement les interventions que l’on est autorisé à financer et d’affecter la majeure partie des fonds aux meilleures interventions. Dans l’idéal, cela signifie également qu’il faut élargir le domaine des interventions prises en considération pour y inclure toutes celles qui ont été analysées.
Le principal effet de la compréhension de l’impératif moral du rapport coût-efficacité est de dépenser nos budgets de manière à produire de plus grands bénéfices pour la santé, en sauvant beaucoup plus de vies et en prévenant ou en traitant plus d’affections invalidantes. Toutefois, cette analyse révèle également un fait très intéressant concernant le financement de la santé dans le monde. Si nous pouvons sauver mille vies avec une intervention et dix mille avec une autre à prix égal, le simple fait de transférer notre financement de la première à la seconde permet de sauver neuf mille vies. Ainsi, le simple fait de transférer des fonds d’une intervention à une autre intervention plus efficace peut produire presque autant de bénéfices que l’ajout d’un montant égal de fonds supplémentaires. Cela n’est pas intuitif, car ce n’est pas le cas lorsqu’une option est simplement 10 % ou 30 % meilleure qu’une autre. Cependant, lorsqu’une option est 10 fois ou 100 fois meilleure, comme c’est souvent le cas dans le domaine de la santé mondiale, la réorientation des fonds est si importante qu’elle est presque aussi efficace que l’ajout de nouveaux fonds directement pour la meilleure intervention. En ces temps d’austérité mondiale et de réduction des budgets, il est bon de savoir ce que l’on peut faire de plus avec les budgets existants.
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